O tratamento recebido pelo influenciador Lito Sousa para combater a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ) utiliza uma estratégia ainda experimental para tentar desacelerar a evolução da enfermidade. O medicamento ALN-6457 atua por meio de uma tecnologia conhecida como RNA de interferência (RNAi), que busca reduzir a produção da proteína relacionada à doença.
A DCJ é uma doença neurodegenerativa rara e progressiva, associada à alteração anormal de uma proteína chamada PrP. Essa forma alterada pode induzir outras proteínas normais a assumirem a mesma configuração, provocando o acúmulo de proteínas anormais e a destruição progressiva de neurônios.
A estratégia do ALN-6457 é interferir nesse processo antes que ele avance. O medicamento tenta reduzir a quantidade de proteína PrP produzida pelas células, diminuindo, em tese, a quantidade de proteína normal que poderia assumir a forma anormal.
De maneira simplificada, o gene PRNP pode ser entendido como um manual de instruções utilizado pelas células para produzir a proteína PrP. O ALN-6457 utiliza a tecnologia de RNA de interferência para bloquear parte dessa mensagem antes que ela seja lida pela célula.
Com isso, a expectativa é que o organismo passe a produzir menos proteína PrP. A lógica por trás do tratamento é que, havendo menos proteína disponível, também haja menos material para sofrer a transformação anormal característica das doenças causadas por príons.
O objetivo, portanto, não é eliminar imediatamente as proteínas que já foram alteradas nem reconstruir os neurônios destruídos. A proposta é reduzir a produção da PrP e, dessa forma, tentar desacelerar a formação de novas proteínas anormais e a progressão da doença.
Apesar da autorização excepcional para uso no caso de Lito Sousa, o ALN-6457 ainda é um medicamento experimental. Segundo as informações divulgadas sobre o tratamento, ele estava em fase pré-clínica e ainda não havia sido formalmente testado em humanos para doenças causadas por príons.
Por isso, não existem dados suficientes para determinar sua eficácia ou todos os possíveis efeitos da redução da proteína PrP no organismo. A estratégia de diminuir a produção dessa proteína, no entanto, já integra linhas de pesquisa voltadas ao desenvolvimento de tratamentos para doenças causadas por príons.
O ALN-6457 chegou ao Brasil em 12 de setembro e foi levado ao Hospital Israelita Albert Einstein, onde Lito está sendo acompanhado. A importação e o uso do medicamento foram autorizados pela Anvisa em caráter excepcional para o caso.
Enquanto isso, a farmacêutica responsável pelo desenvolvimento do tratamento informou que pretende iniciar os primeiros testes clínicos do medicamento em humanos. Esses estudos serão importantes para determinar se a estratégia que apresentou resultados nas etapas anteriores de pesquisa poderá, de fato, produzir benefícios em pacientes com doenças causadas por príons.
