O Sistema Único de Saúde (SUS) passará a oferecer o Zolgensma, considerado o medicamento mais caro do mundo, para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1. O anúncio foi feito pelo Ministério da Saúde no sábado (22), destacando que as doses serão adquiridas por um valor reduzido após negociação com a farmacêutica Novartis.
Atualmente, o custo médio do medicamento gira em torno de R$ 7 milhões por aplicação.
Na próxima semana, pacientes serão convocados para exames preparatórios em 28 centros de referência do SUS. A compra será realizada com um modelo de pagamento baseado em desempenho, o que significa que o governo só efetuará o pagamento se houver comprovação da eficácia do tratamento.
O Brasil se torna, assim, o sexto país a incluir o Zolgensma no sistema público de saúde.
O que é o Zolgensma e como ele age no organismo?
A atrofia muscular espinhal é uma doença genética rara e a principal causa genética de morte em bebês e crianças. Afeta funções vitais como respiração, deglutição e locomoção. A condição tem cinco subtipos, sendo o tipo 1 o mais grave, manifestando-se em crianças ainda nos primeiros meses de vida.
O Zolgensma é uma terapia genética de dose única, aplicada por meio de infusão intravenosa. O tratamento funciona ao introduzir uma cópia funcional do gene SMN1, que está ausente nos pacientes com AME. Essa reposição genética permite que o organismo volte a produzir a proteína essencial para o funcionamento dos neurônios motores, evitando a progressão da doença.
Com a incorporação do medicamento ao SUS, o Ministério da Saúde passa a disponibilizar todas as terapias modificadoras para AME tipo 1. “O tratamento pode impactar de forma determinante na qualidade de vida dessas crianças, proporcionando avanços motores como a capacidade de engolir, mastigar, sustentar o tronco e sentar sem apoio”, informou a pasta em nota oficial.
