O Lenmeldy, primeiro remédio aprovado nos Estados Unidos para o tratamento da leucodistrofia metacromática (MLD), distúrbio genético fatal que afeta em média 40 crianças por ano no país, tornou-se, esta semana, o mais caro da história. O medicamento chega ao mercado por US$ 4,25 milhões (R$ 21 milhões, aproximadamente), valor que, segundo a Orchard, biofarmacêutica que fabrica a fórmula, é “justificado” pela falta de outros tratamentos para a doença.
A forma mais grave da MLD provoca a perda de toda a função motora do paciente ainda no final da infância, exigindo cuidados intensivos 24 horas por dia. Para a maioria das crianças, o distúrbio é fatal cinco anos após o início dos sintomas.
O Lenmeldy insere uma versão geneticamente modificada do gene que causa a MLD nas células-tronco sanguíneas do paciente, por meio de uma infusão e se junta a outras terapias genéticas igualmente caras, como as usadas no tratamento para hemofilia B da uniQure, o Hemgenix (US$ 3,5 milhões), e o medicamento para talassemia da Bluebird, Zynteglo (US$ 2,8 milhões).
Com o anúncio do Lenmeldy, o debate sobre o preço de terapias celulares e genéticas foi reaquecido. De janeiro a setembro de 2023, o medicamento havia gerado para a fabricante US$ 12,7 milhões em receitas. O lucro rendeu resultados, pelo menos, já que um estudo com 37 pacientes pediátricos com MLD, tratados precocemente com Lenmdly, estavam vivas aos seis anos, em comparação com apenas 58% no grupo de controle. Aos cinco anos, 71% dos pacientes podiam andar sem assistência e 85% tinham pontuações normais de linguagem e cognição.
“É um medicamento que muda paradigmas”, defendeu Bobby Gaspar, co-fundador e diretor executivo da Orchard, que, segundo ele está “comprometida em possibilitar amplo, rápido e sustentável acesso a esta terapia importante para pacientes elegíveis com MLD de início precoce nos EUA”.
