A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) suspendeu temporariamente, nesta quinta-feira (24), o uso do medicamento de terapia gênica Elevidys, utilizado no tratamento de crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD), doença genética rara e degenerativa que afeta o desenvolvimento motor.
A decisão, publicada em edição extra do Diário Oficial da União, abrange a fabricação, comercialização, importação, propaganda e aplicação do produto no Brasil. O remédio teve o registro aprovado pela agência em dezembro de 2024, com uso liberado em caráter excepcional para crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguem andar, com diagnóstico confirmado de mutação no gene DMD.
Segundo a Anvisa, a medida foi adotada após o órgão regulador dos Estados Unidos, a FDA, relatar três mortes por insuficiência hepática aguda em pacientes que utilizaram medicamentos com a mesma tecnologia.
A fabricante do Elevidys nos EUA, a Sarepta Therapeutics, interrompeu o uso em crianças que já não caminham.
No Brasil, o remédio é distribuído pela Roche Farma Brasil e pode custar até R$ 20 milhões por paciente, de acordo com dados da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED). Ainda que não haja registros de óbitos ou reações graves em pacientes brasileiros, a Roche decidiu suspender voluntariamente a disponibilização do produto após articulação com a Anvisa.
A suspensão tem caráter preventivo e permanecerá válida até que todas as incertezas sobre a segurança do medicamento sejam esclarecidas.
Cerca de 700 novos casos de distrofia de Duchenne são diagnosticados por ano no país. O Elevidys é um dos poucos tratamentos disponíveis que atuam diretamente na desaceleração da progressão da doença.
